To miała być zwykła puszka stojąca w sklepie. W środku — datki mieszkańców na rozwój terapii genowej dla 15-letniego Filipa i innych dzieci z ultrarzadkim zespołem PUS3. Ktoś jednak postanowił ją ukraść. Zrobił to w miejscu położonym naprzeciwko komisariatu policji w Bystrzycy Kłodzkiej. Podejrzani zostali szybko zatrzymani, ale ta historia ma znacznie ważniejszy ciąg dalszy: zamiast zatrzymać zbiórkę, kradzież uruchomiła kolejną falę pomocy.
Sama kradzież brzmi jak ponury paradoks. Puszka z pieniędzmi przeznaczonymi na rozwój terapii dla ciężko chorego dziecka stała w sklepie Żabka w Bystrzycy Kłodzkiej, naprzeciwko miejscowego komisariatu.
I właśnie stamtąd zniknęła.
Według informacji przekazanych przez organizatorów zbiórki była to pierwsza stacjonarna skarbonka, do której mieszkańcy mogli wrzucać pieniądze na rozwój terapii dla osób z mutacją genu PUS3. Po zgłoszeniu sprawy policja szybko zatrzymała osoby podejrzane o kradzież. Skradziono puszkę na lek dla c…
Można byłoby na tym zakończyć historię: ktoś ukradł pieniądze przeznaczone dla chorego dziecka, policja zadziałała, sprawcy zostali zatrzymani.
Tyle że najważniejsza część tej historii zaczyna się właśnie później.
Nie pieniądze z puszki są tu najważniejsze
Rodzice Filipa postanowili nie koncentrować się na samej kradzieży. W odpowiedzi na zdarzenie uruchomiono internetową zbiórkę, która ma zamienić całe wydarzenie w impuls do dalszej pomocy.
I trudno nie dostrzec w tym pewnego symbolu.
Ktoś zabrał jedną puszkę. Internet może stworzyć ich tysiące.
Bo pieniądze nie są tutaj zbierane na zakup dostępnego już leku. Problem jest znacznie trudniejszy: lek dopiero trzeba stworzyć.
Filip ma 15 lat. Według przekazanych informacji urodził się jako zdrowe dziecko, jednak z czasem pojawiły się zaburzenia rozwojowe oraz ciężka, lekooporna padaczka. Dopiero badania genetyczne wykonane, gdy miał dziewięć lat, wykazały mutację genu PUS3. Skradziono puszkę na lek dla c…
Zespół PUS3 należy do chorób ultrarzadkich.
I tutaj historia jednej skradzionej puszki zaczyna prowadzić do znacznie większego problemu.
Choroba tak rzadka, że normalny rynek leków praktycznie jej nie widzi
W przypadku częstych chorób firma farmaceutyczna może ponieść ogromne koszty badań, a później odzyskać je dzięki sprzedaży leku dużej grupie pacjentów.
Przy chorobie występującej u kilkunastu znanych osób na świecie ten model przestaje działać.
PAP informowała w marcu 2026 roku, powołując się na prof. Leszka Lisowskiego, że badacze pracują już nad kandydatami na terapię dla zespołu PUS3. Naukowcy byli wówczas w kontakcie z 12 zdiagnozowanymi pacjentami, z których połowa mieszkała w Polsce. Profesor oceniał, że przy zapewnieniu finansowania terapia mogłaby zostać przygotowana do podania w ciągu około dwóch lat. Science in Poland
Sama Fundacja PUS3 informuje, że prowadzone są już prace przedkliniczne nad terapią wykorzystującą augmentację genu z zastosowaniem wektorów AAV. W radzie naukowej projektu znajdują się m.in. prof. Robert Śmigiel i prof. Leszek Lisowski. PUS3 Foundation
To oznacza, że zbiórka nie finansuje abstrakcyjnego pomysłu.
Finansuje próbę doprowadzenia istniejącego projektu badawczego do etapu, w którym będzie można rzeczywiście pomóc dzieciom.
Kilkanaście dzieci kontra ekonomia wielkiej farmacji
To jest najbardziej niewygodna część tej historii.
Współczesna medycyna potrafi tworzyć terapie dla chorób genetycznych, które jeszcze kilkanaście lat temu uznawano za praktycznie nieuleczalne. Ale możliwości nauki i opłacalność biznesowa nie zawsze idą razem.
Im mniej pacjentów, tym trudniej znaleźć przedsiębiorstwo gotowe wydać miliony na badania, rozwój i proces dopuszczenia terapii.
Dlatego w przypadku PUS3 ciężar finansowania przejęły rodziny, fundacja, darczyńcy i naukowcy.
I wtedy pieniądze wrzucane po kilka czy kilkanaście złotych do niewielkiej puszki w sklepie przestają być tylko drobnym gestem.
Stają się częścią finansowania badań nad lekiem.
Jest też powód do ostrożnego optymizmu
Badania nad samym genem PUS3 nie są jedynie historią opowiadaną na stronie zbiórki.
W 2022 roku międzynarodowy zespół naukowców, w którym uczestniczył m.in. prof. Robert Śmigiel, opublikował pracę poświęconą skutkom mutacji PUS3. Badano mechanizm, w którym nieprawidłowe warianty tego białka prowadzą do zaburzeń związanych m.in. z niepełnosprawnością intelektualną. PubMed
Obecnie fundacja i współpracujący z nią naukowcy próbują pójść krok dalej — od poznania mechanizmu choroby do opracowania terapii.
To nadal badania.
Nie można więc dziś obiecać ani skuteczności przyszłego leku, ani terminu jego podania.
Można jednak powiedzieć coś znacznie ważniejszego: projekt terapii istnieje i jest rozwijany.
Ukradziona puszka może zebrać więcej, niż w niej było
W materiałach dotyczących zdarzenia rodzice Filipa zwracają uwagę, że nie chcą odpowiadać na kradzież wyłącznie złością.
Po wydarzeniu została utworzona specjalna internetowa puszka. Skradziono puszkę na lek dla c…
Być może więc człowiek, który zabrał niewielką skarbonkę, zupełnie nieświadomie zrobił coś odwrotnego od tego, co zamierzał.
Sprawił, że o Filipie i PUS3 dowiedzą się ludzie, którzy wcześniej nigdy o tej chorobie nie słyszeli.
I tutaj paradoks staje się niemal kompletny.
Można ukraść puszkę. Znacznie trudniej ukraść solidarność ludzi, którzy postanowili ją ponownie napełnić.
Jak pomóc?
Zbiórka dla Filipa prowadzona jest w serwisie Pomagam.pl. Organizatorzy wskazują również osobną zbiórkę poświęconą wszystkim dzieciom dotkniętym zespołem PUS3. Skradziono puszkę na lek dla c…
Zbiórka Filipa:
https://pomagam.pl/filipwalczyzpus3
Projekt dotyczący dzieci z PUS3: Czytaj dalej Wybraliśmy teksty, które naturalnie prowadzą czytelnika dalej.
https://pomagam.pl/ts/razemprzeciwpus3
Polowania zbiorowe pod Obornikami Śląskimi. Znamy terminy dla Urazu, Nizin i Rościsławic
Dolny Śląsk chce być regionem dla rodzin. Za sympatycznym hasłem stoi znacznie poważniejszy problem
Radna zostaje, pytania zostają. MSWiA sprawdziło, czy wojewoda odpisał — nie czy miał rację
Wrocław bogaty, ale podzielony. Klasa średnia okazuje się zaskakująco mała
Ten temat ma ciąg dalszy